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囊性纤维化患者的辅导和远程诊断的多中心,随机,受控试验:CONGING CF

摘要

背景

肺疾病的扩展仍然是囊性纤维化(CF)患者生存的最重要预后因素,而缺乏依从性是治疗失败的主要原因。因此,早期发现肺功能恶化和优化依从性在CF护理中至关重要。我们实施了一项随机对照试验,以评估远程监测依从性、肺功能和健康状况,并结合使用创新数字技术的行为改变干预的有效性。

方法

这是一项多中心、随机、对照、非盲试验,目的是纳入402例年龄≥12岁的CF患者。每周使用电子设备进行家庭肺气量测量,并将数据传输给患者和医护人员,结合视频会议、自我管理应用程序和专业电话指导。干预期为18个月。主要终点是第一次出现方案定义的肺恶化的时间。次要结局指标包括肺恶化之间的次数和时间、吸入性治疗的依从性、1秒内用力呼气量较基线的变化、住院人数以及与健康相关的生活质量的变化。在两组患者中,将通过探索性分析评估慢性阻塞性肺病相关的医疗和护理,以及卫生保健相关的费用。

讨论

本研究提供了一个机会来评估使用具有远程医疗能力的设备进行依从性干预对依从性和肺健康的影响,可能为在CF患者的常规护理中实施远程医疗铺平道路。

审判登记:该研究已在德国临床试验注册中心注册(标识符:DRKS00024642,注册日期为2021年3月1日,网址:https://www.drks.de/drks_web/navigate.do?wavigationId=trial.html&trial_id=drks00024642.)。

同行评审报告

背景

囊性纤维化(CF)是一种遗传的多器官障碍,其主要导致肺部损伤,但也导致胰腺和肝脏等消化系统的器官(B0B体育平台下载B0B体育平台下载)。CF是由囊性纤维化跨膜电导调节器中的突变引起的(CFTR.) - 导致不同器官上皮内CFTR阴离子通道的异常功能。最近的高效CFTR导向治疗方法目前正在转化CF患者的护理,导致肺功能增加,生活质量的提高和肺癌的减少(3.4.B0B体育平台下载)。然而,随着替代标志物的肺部功能的肺病程度是生存期最重要的预后因素(B0B体育平台下载B0B体育平台下载)。不可逆转的肺部损伤,例如。支气管扩张通常已经发生在儿科和成人患者中,通过启动新的CFTR导向疗法(B0B体育平台下载)。因此,具有抗生素和粘液溶解剂的吸入疗法仍然是症状治疗的基石(B0B体育平台下载B0B体育平台下载B0B体育平台下载)。这些疗法是令人难以置信的耗时和成年患者,CF通常每天至少花费至少七个吸入(B0B体育平台下载)。面对如此巨大的治疗负担,缺乏坚持治疗被确定为治疗失败的主要原因(B0B体育平台下载)。与电子监测相比,这表明遵守只有30-50%的所有规定的治疗,自我和临床医生 - 报告的粘附性大量遵守(B0B体育平台下载13.14.B0B体育平台下载)。在目前的护理标准中,CF医生没有关于患者的遵守,健康状况和预定访问之间的生活质量的客观信息。随时可获得的粘附和肺功能的信息将使疾病的更高患者自我管理,以及CF医师的早期干预和调整治疗,可能预防肺部恶化和减缓肺病进展。

数字技术在管理复杂疗法中支持CF患者的作用是越来越承认的(B0B体育平台下载)。最近开发的数据跟踪喷雾器,使患者吸入所有标准药物允许准确监测吸入疗法。家庭监测策略,包括肺活量测定和症状报告,已用于肺恶化的早期检测,但结果不一致(17.18.19.B0B体育平台下载)。囊肿性纤维化患者通常在专门的囊肿性纤维化诊所接受治疗。由训练有素的多学科团队提供的定期随访已经导致CF护理和患者预后的改善,但这种集中意味着患者更长的旅行距离,导致更多的缺课和工作。特别是在常规访问之间,视频会议似乎是一种很有前途的选择,可以在提供医疗保健的同时减少旅行时间,但只在小型研究中进行了评估(B0B体育平台下载)。

这种多中心试验旨在评估远程医疗的疗效,包括吸入治疗和肺功能,自我管理应用程序,视频会议和遵守治疗,肺功能和肺癌的肺部加剧的诊断。上述数字技术,与心理学家的个性化手机指导结合作为行为变革的干预,以实现这一目标。我们假设这种干预导致遵守依从性,肺部加剧之间的长时间,肺功能提高,寿命更高,寿命高于接受常规护理的患者。

方法/设计

一般研究方案

本研究是一项随机对照、多中心、非盲性CF患者试验。第一个患者于2021年3月入院,招募持续到2021年9月30日。将标准护理臂与使用以下技术的干预臂进行比较:目的:持续监测吸入性治疗的依从性,每周使用电子设备进行家庭肺量测定,并将数据传输给患者和关心CF的医生,结合自我管理应用程序、视频会议和专业电话指导(见图)。B0B体育平台下载)。在标准护理中,护理CF医生每季度进行一次预约就诊。只有在病人健康状况恶化的情况下,才应病人的要求进行进一步探视。为了评估不同医疗环境下的研究干预措施,参与者将在四个地点的CF中心招募:(1)两个主要城市(Charité - Universitätsmedizin Berlin;(2)一个城市(埃森大学医学院)和(3)一个农村地区(罗斯托克大学医学院和三个联合医生诊所)。德国柏林伦理委员会(Charité - Universitätsmedizin Berlin)已批准该研究(申请号:EA2/241/20),该研究已在德国临床试验注册中心(标识符:DRKS00024642)注册。PARI Pharma Ltd.提供eTrack控制器和2net Hub(飞利浦,北美)。所有研究费用由德国创新基金承担,资助号:01NVF19008。资助者没有参与这项研究的设计、管理、分析和报告。

图。1
图1

CF患者的护理标准与COPINE中的干预组相比。使用客观,连续监测对吸入疗法的粘附性的干预臂进行比较,使用电子设备与患者的数据传输和关怀医生结合自我管理应用,视频会议和视频会议和专业的电话辅导。在护理标准中,与关怀CF医师的预定访问季度季度举行一次

学习人口

参加研究的参与者必须有CF确诊,年龄在12岁或以上,并能够给出书面的知情同意。如果是未成年参与者,还必须提供法定监护人的书面知情同意。研究医生获得同意和同意。此外,受试者在入组前一年内必须至少有一次肺恶化,肺功能1秒用力呼气量(FEV1)小于纳入当天预测值的90%,如果接受CFTR调节剂治疗,参与者必须在此治疗的前三个月保持稳定,在研究期间没有计划改变CFTR调节剂治疗。根据Bilton标准(改良的Fuchs标准),肺恶化定义为由感染引起的肺功能下降,并因以下至少两个原因而使用额外的抗生素治疗(B0B体育平台下载B0B体育平台下载):痰或颜色的量,增加咳嗽,萎靡,疲劳,厌食症,厌食或体重减轻,从最后先前记录的值和/或射线照相变化指示肺部感染或增加的射线照相变化减少10%或更多呼吸困难。

排除标准包括急性抑郁或精神病疾病,实质性不动,没有规定的吸入治疗,对德语的知识不足,缺乏智能手机的拥有,是肺部移植,无法进行肺功能测试,或肺部function testing is contraindicated (e.g., because of pneumothorax or lung surgery within the previous three months). Participation in other intervention studies is also an exclusion criterion unless it is an open label study with the participation of already three or more months without planned cessation within our study duration.

随机化

1:1对干预组(IG)和对照组(CG)的随机化由电子数据捕获系统执行(EDC系统,Secutrial®)在学习纳入之后,在参与中心跨越。参与者按年龄(12-17岁和≥18岁),性别,CFTR调节剂治疗和肺功能(FEV1 <40%,FEV1≥40%的预测值在基线/筛选)。

研究流程和研究干预

研究流程和研究干预在图2中示出。B0B体育平台下载表中提供了应用调查仪器和收集数据的概述B0B体育平台下载。在长达六周的准备阶段,向参与者解释研究程序,获得知情同意,并培训参与者如何正确处理研究设备。

图2
图2.

研究阶段和程序。在准备阶段,参与者被1:1随机分为干预组(IG)和对照组(CG),研究程序被解释,并训练正确处理研究设备。IG获得了一个可远程医疗的喷雾器(eFlow快速喷雾器+喷雾器系统,PARI Pharma GmbH,德国),一个家用肺量测定器(mySpiroSense, PARI Pharma GmbH,德国)和CF治疗管理应用程序(PARI Connect app, PARI Pharma GmbH,德国)。CG还接收一个具有远程医疗能力的喷雾器(eTrack Controller with flow快速喷雾器,德国PARI Pharma Ltd,和飞利浦北美2net Hub)。在依从性评估阶段,计算吸入性治疗的依从性。依从性数据将提供给患者、关心CF的医生和IG教练,但不适用于CG。在评估阶段结束时,根据基线依从性(依从性< 50%组和≥50%组)对IG进行进一步分层。在干预阶段,IG对吸入性治疗的依从性和肺功能进行持续的数字监测。IG的参与者可以利用视频会议与他们的CF医生每季度多达三次。在评估阶段依从性小于50%的IG参与者还会接受电话指导。如果最初依从性良好(≥50%)的患者在干预阶段的前6个月的平均依从性下降到50%以下至少4周,这些参与者将接受电话指导后的危机谈话。 In the last six months of the intervention phase, only monitoring and optional video-conferencing take place.=每季度访问门诊,=密集的电话辅导,电话辅导,危机电话,t0. = inclusion into study, t1 = start assessment of adherence, t2 = start study intervention, t3.= 6个月的研究干预,t4. = 12 months of study intervention, t5. = end of study intervention

表1申请调查仪器概述和干预和控制组的收集数据

IG获得远程医疗能力喷雾器(eFlow快速+喷雾器系统组成的一个eTrack控制器eFlow快速喷雾器手机,帕里制药GmbH,德国),家里肺量测定法(mySpiroSense,帕里GmbH,德国)和CF治疗管理应用程序(同等连接应用,帕里制药GmbH,德国)来支持自我管理,提供依从性监测和肺功能转移值。该吸入装置可与所有标准雾化治疗剂一起使用。有关日期、持续时间和吸入代理的数据将被收集,并自动转移到基于云的web远程医疗数据服务器。CG还接收一个具有远程医疗能力的喷雾器(eTrack Controller with flow快速喷雾器,德国PARI Pharma Ltd,和飞利浦北美2net Hub)。坚持治疗的数据将自动跟踪以进行最终评估,而不需要对参与者或这组关心CF的医生进行任何数据访问。

遵循性评估阶段紧随准备阶段。在至少4周的时间内,将对两组患者的吸入性治疗依从性进行跟踪,以获得干预阶段之前的依从性基线值。依从性是根据记录的持续时间超过一分钟的雾化次数与处方的吸入疗法次数的比值计算的。依从性数据将提供给患者、关心CF的医生和IG教练,但不适用于CG。根据基线依从性(依从性< 50%亚组和依从性≥50%亚组)对IG进行进一步分层。

在18个月的干预阶段期间,在IG中进行了对吸入疗法和肺功能的粘附性的连续数字监测。与个体治疗计划进行比较进行的吸入疗法,并计算患者和照顾CF医师的粘附性并展示。通过家庭肺活量测量测量的肺功能测量每周至少进行一次,理想情况下,在一天的同时和支气管扩张剂治疗后(如果适用)。从肺功能数据生成并提供给CF医师的渐进图。此外,IG参与者可以使用他们的关怀CF医生使用视频会议,每季度最多三次。虽然患者可以请求视频会议,但如果患者的FEV1与前两项测量的平均值相比,CF医生亦会推荐此选项。

所有IG参与者将收到持续监测和可选的视频会议,并在评估阶段期间遵守的参与者<50%将接受电话辅导。来自Thieme Telecare Ltd.的心理学家将进行电话辅导。它基于必需关注框架,包括两个阶段:改变谈话和承诺谈话。教练的主要目标包括支持患者患有疾病管理,创造对治疗遵守的可能问题的认识,增加遵守的动力,加强非遵守风险,以及涉及父母,合作伙伴或近亲的风险(B0B体育平台下载)。培训前六个月每月两次,后六个月每月一次。如果最初依从性良好(≥50%)的患者在干预阶段的前6个月的平均依从性下降到50%以下至少4周,这些参与者将在接下来的6个月接受危机谈话和强化电话指导(2次/月)。这一干预之后将出现一个减少电话指导的阶段,减少指导的月数取决于干预阶段剩余的时间。在干预阶段的最后六个月,只有监控和可选的视频会议来评估指导的效果。在CG中,也对吸入性治疗的依从性进行持续的数字监测,但计算的依从性既没有显示给患者也没有显示给CF医生。

措施

人体测量学和社会人口统计数据、临床病史、肺功能、肺恶化(恶化之间的次数和时间)以及与慢性阻塞性肺病相关的住院情况,在研究期间预先确定的时间点收集缺勤或缺课天数以及与慢性心脏病相关的医疗和护理。在每次研究访问中使用SpiroSense Pro进行肺功能测量®肺血仪(Pari GmbH,德国),使用与家庭螺旋计的相同技术。此外,两种不同的问卷,德国CF问卷修订(CFQ-R)分别在其年龄适当的版本和EQ-5D-5L或AQ-5D-5L或EQ-5D-Y-5L中分别进行了分别进行,以评估质量所有参与者的生活最初,期间和在研究期间的结尾(24.25.26B0B体育平台下载)。在每次研究访问中使用BECK Depression Shopar快速屏幕,参与者也将定期筛选抑郁症患者(B0B体育平台下载B0B体育平台下载)。对本研究中应用的新护理形式的预期及其实现情况在基线和研究期间结束时进行评估(见附加文件“问卷预期连接CF”)。在研究结束时,将通过电话采访的方式对参与者、他们的亲属和CF医生进行接受度、满意度、优化潜力、障碍和将这种新形式的护理转化为标准护理的实施情况的调查(见表)B0B体育平台下载)。

终点

主要终点是在发起干预阶段后首先进行协议定义的肺动脉的时间。次要结果措施包括肺部加剧的数量,肺部加剧之间的时间,吸入治疗的粘附性,FEV1的变化和强制生命能力(FVC)从基线,CF相关医院入学人数,以及与健康相关质量的变化生活(用CFQ-R和EQ-5D-5L评估)。此外,通过探索性分析评估来自工作或学校缺席的缺少的日期和CF相关的医疗和护理的日子数,以及两项研究组的医疗保健相关费用。

数据管理

在每个研究地点,研究人员将原始文件中的数据输入电子病例报告表(eCRF, EDC-Systems, secuTrial)®)。可以通过基于Web的仪表板访问从Pari Connect应用程序收集的数据。来自仪表板和研究中的所有进一步数据传输的数据将以逗号分隔的形式(CSV)文件以逗号分隔的形式(SFTP)服务器以Pseudmy形式(CSV)文件执行,其中视频会议和电话辅导所需的个人数据除外。对于视频会议,确保网络门户(M.DoC GmbH)建立,仅限于参与者和学习人员的限制访问。所有研究合作者都将同样访问最终的试用数据集。试验结果将在同行评审期刊上发布。作者资格是基于工作概念或设计的大量贡献;或收购,分析或解释工作数据。

质量保证

通过在使用雾化器,应用程序和家庭肺活量测量仪的性能方面,通过对参与者的密集培训来确保医疗数据的质量。将与参与者进入应用程序的治疗计划将学习人员进入ECRF的应用程序,并在每次学习访问中进行检查。为确保安全数据收集和数据传输,已经详细阐述了符合GDPR(一般数据保护规范)的广泛数据保护概念。研究方案已经根据标准的道德和科学原则,例如赫尔辛基宣言,CIOMS(医学委员会)与WHO(世界卫生组织)合作。学习网站每月向所有审判合作者报告招聘进度。如果没有从吸入装置或家庭肺活量测量进行数据,则会创建对研究中心的警报以确保遵守学习措施。研究干预措施在患者的请求或在患者遵守学习干预措施和学习访问时不足的情况下停止。在停止学习参与之前,将收集和评估参与者的数据。在研究启动后12个月后,将进行临时分析。所有研究合作者都可以访问这些中期结果。 Because of the minimal risk of the intervention, possible adverse events will be collected at routine study visits. For the same reason, a formal data monitoring committee is not needed.

样本量计算

采用私人应用健康服务研究所(INAV)GmbH进行样本量计算,基于以下假设:(1)初级终点:肺化加剧时间(B0B体育平台下载)(2)与IG在估计有关CF专家的估计的IG相比,CG的中位时间少30%,(3)在25%的参与者中的25%(B0B体育平台下载),(4)显著水平α = 0.05, 1 - β的幂= 0.8,(5)dropout rate 20% (B0B体育平台下载(6)生存和比例危害的指数分布。遵循这些假设,需要391名参与者的样本量。要考虑可能与假定的生存和辍学率可能的偏差,我们的目标是招募402名患者。参与者被招募作为他们的CF中心通过研究人员进行日常访问的一部分。

统计分析计划

所有数据将在IG和CG(横截面分析)和纵向之间分析。对于描述性数据分析,将确定适当的位置和色散度量,将执行相关性分析。推理数据分析将遵循此。根据数据和数据分布的类型,将应用适当的统计测试:例如T检验,Wilcoxon-Rank-Test,Friedman-Tests或差异分析,重复措施,以识别纵向差异;例如日志秩 - 测试,Wiicoxon-Mann-Whitney-Test和Chi-Square-Test进行横截面分析。为了研究变量之间的关系,将进行多变量分析和回归分析。将使用意图治疗分析,并进一步评估其根据每协议原则和治疗原则的敏感性。

对于成本效益分析,将根据确定的成本设定定义的主要结果参数:

$$ {\ text {icer}} = \ frac {{{{\ text {mean}} \; {\ text {health}} \; {\ text {costes}} \; {\ text {in}} \;{\ text {ig}} - {\ text {mean}} \; {\ text {health}} \; {\ text {costes}} \;{\ text {in}} \; {\ text {cg}}}} {{\ text {median}} \; {\ text {time}} \; {\ text {to}} \; {\ text{exacterbation}} \; {\ text {in}} \; {\ text {ig}} - {\ text {median}} \; {\ text {time}} \; {\ text {to}} \;{\ text {exacterbation}} \; {\ text {in}} \; {\ text {cg}}}} $$

为了估计ICER(增量成本效率比率)的不确定性,将执行非参数释放。此外,将产生成本效益可接受性 - 曲线。

从电话访谈中获得的定性数据将逐字记录并通过数据分析程序MAXQDA进行分析。

使用EDC系统最小化缺失数据。在缺失或难以置信的数据中,将联系学习中心并可能纠正数据。或者,我们将评估是否可以应用适当的估算方法。

讨论

COL CF试验是第一个大型多中心随机对照试验,旨在评估远程医疗,包括远程,自我管理应用程序,视频会议和电话辅导,依赖于CF患者的依从性,肺部恶化和生活质量。

数字技术广泛应用于一般人群,其对医疗保健的重要性是越来越认识的。这一发展导致世卫组织(B0B体育平台下载)。CF护理中的数字技术的吸引力是通过实时应用改善治疗和健康状况的改善,从而改善自我管理,在肺功能下降的情况下,早期干预的机会下降,更好地获得和减少到专业中心,减少诊所访问的交叉感染风险。

坚持治疗需要自我管理技能,这也是成功管理慢性病的关键组成部分(B0B体育平台下载)。在青少年,遵守尤为挑战性的年龄组,家庭监测被证明是可行的依从性干预和强大的依从性刺激者(B0B体育平台下载B0B体育平台下载)。最近开发的数据跟踪雾化器使患者和医生能够客观地监测对各种吸入疗法的粘附。在本试验中,可以在患者的智能手机上轻松获得有关肺功能和对不同吸入疗法的粘附性的信息,并在关怀的CF医生上轻松获得。应用程序和患者提醒等应用的其他功能可以帮助参与者构建良好的自我保健习惯。提供遵守反馈也可能通过有关遵守问题的开放和诚实讨论来提高临床咨询的质量(B0B体育平台下载)。数据跟踪喷雾器构成了进一步正在进行的试验的基础,这些试验评估了旨在提高对喷雾器治疗依从性的不同远程保健干预措施(远程指导干预改善囊性纤维化的治疗依从性,ClinicalTrials.gov,标识符:NCT03921229) (363738B0B体育平台下载)。Teill-Coaching干预审判是一项前瞻性的多中心试验研究,包括100名患者的CF患者。埃里克布雾化器和背心监视器照片捕获用作遵守措施。主要结果措施侧重于患者的磨损,干预可接受性和可行性和遵守的第二种结果措施。关于互相遵守的最重要的持续试验是CFHealthub数据天文台,其目的是在先导阶段和608名患者的随机对照试验之后包括6,000名成年患者的6,000名成年人CF中心。19 CF中心(B0B体育平台下载)。类似于我们的研究,上传了吸入治疗的粘附数据,并通过医疗软件(CFHealthub软件系统)在患者的智能手机上和照顾CF医师提供。与我们的研究相比,本研究的行为变化干预不与个人教练相结合。除了在CF中心的审查和访问外,我们研究中的手机教练面试将提供解决依从性和支持患者的个人障碍,并通过心理学家培养疾病管理策略。此外,我们的研究是第一次研究依然监测肺功能和健康状况的依从性干预研究。这种创新方法允许同时监测依从性修改干预措施及其有效性。在几项研究中显示了在早期检测肺硬化,肺功能和福祉的家庭监测的好处(B0B体育平台下载B0B体育平台下载B0B体育平台下载B0B体育平台下载)。

然而,CF患者的家庭监测的大型随机对照试验,早期干预囊性纤维化加剧(EICE)试验,导致比标准护理更加恶化。然而,尽管有处理这些事件,但这种干预措施并未改善肺功能(B0B体育平台下载)。本研究中对患者健康状况和肺功能的严密监测也可能导致IG组与CG组相比肺恶化数量增加的矛盾效应。护理医生对肺功能下降的早期预警,并通过视频会议便利获得医疗服务,目的是及时调整治疗,防止疾病的长期进展。eICE试验中使用的52周的研究周期可能太短,无法评估家庭监测的效果,特别是对相对稳定且不频繁肺恶化的患者。因此,在我们的试验中,我们选择了一个为期18个月的更长的干预阶段。

eics试验强调了遵守远程医疗的问题:遵守家庭肺炎的每周传播量为50%,每周两次数据传输仅为19%。数据传输问题也被报告为先前远程医疗研究中的限制因素(B0B体育平台下载B0B体育平台下载)。在本研究中,通过智能手机应用程序中设置的提醒和从肺部计和吸入设备的自动数据传输,除了使用应用程序并接受数据传输之外,遵守远程医疗的遵守依据。

然而,家庭监测承受不良反应的风险,包括通过增加肺功能劣化意识(B0B体育平台下载)。在本研究中,除了季度访问外,还可以要求视频会议解决此问题,并为CF MeSCISIAN提供额外,简单的联系的机会。CF医师还可以提供视频会议,以便在家庭监测数据显示肺功能劣化与CG相比促进肺功能的劣化。此外,如果筛查表明心理负担增加,患者会定期筛选患者的生活质量和抑郁症,并且咨询了一个心理学家。

在依托特定技术基础设施的远程医疗研究中,可能提出了关于结果的普遍性的担忧。这些担忧通过注册不同地理区域和不同的治疗设施(大学医院,门诊诊所和医生的实践)来解决这些问题。另一个问题侧重于临床试验期间在远程收集的数据的质量(B0B体育平台下载)。工作人员和参加者将接受广泛的训练,以掌握如何处理设备。在每次研究访视时,将使用肺量计(Spiro Sense Pro, PARI Ltd.,德国)测量肺功能,该肺量计使用与家用肺量计相同的技术,进一步控制家用肺功能测量的质量。

Recently, the new triple CFTR modulator therapy containing the correctors tezacaftor and elexacaftor combined with the potentiator ivacaftor received approval for patients aged 12 years and older who have at least one F508del mutation by the U.S. Food and Drug Administration (FDA) and for patients who are homozygous or compound heterozygous for the F508del mutation in combination with a minimal function mutation by the European Medical Agency (EMA) (B0B体育平台下载B0B体育平台下载)。鉴于这些高效的CFTR导向疗法,将定义吸入治疗在CF处理中的作用,并且有关治疗遵守和肺功能的客观数据将为这些讨论提供信息。

将评估新形式的卫生保健对病人健康的影响,以及与传统保健相比的成本效益。关于CF护理中远程医疗的成本效益的数据是稀缺的,但是意大利的两项评估远程医疗的研究估计,每名患者每年节省的成本约为5000欧元,10年期间节省的成本约为4万欧元(B0B体育平台下载B0B体育平台下载)。尽管如此,从一个卫生系统中得出的结论可能不会转移到不同的健康系统,并且在可以制作更普遍的关于远程医疗的成本效益的更一般性陈述之前需要更多的数据。

我们的研究有一些局限性:由于研究设计的性质,患者和工作人员的致盲是不可能的。将向所有符合纳入标准的患者提供参与此审审。然而,只有非常激励的患者可能同意参加,导致选择偏见。此外,可能会发生性能偏见,因为参与中心的员工和患者可能更加了解遵守问题。这种偏差可能导致依从性的增加,也可以在CG中减少我们检测IG和CG之间粘附差异的能力。

2019年冠状病毒疾病(Covid-19)大流行强调了患者护理中数字技术的重要性和潜力,并迅速实施了不同的策略(4950.B0B体育平台下载)。这些干预患者的可行性,临床效益和成本效益的科学证据是迫切需要CF等慢性条件的患者,以构建监管框架的基础,以授权,融合和金融医疗服务(B0B体育平台下载)。

总之,本研究提供了建立安全数据传输结构的机会,评估使用远程医疗功能的设备和对肺部健康的依从性干预的使用,并可能铺平了对患者常规护理中远程医疗的方法CF.

数据和材料的可用性

数据共享不适用于本文,因为在当前的研究中没有生成或分析数据集。

缩写

CF:

囊性纤维化

CFQ-R:

修订囊性纤维化 - 问卷调查问卷(德国版)

CFTR:

囊性纤维化跨膜电导调节剂

CG:

对照组

CIOM:

国际医学组织理事会

CSV:

逗号分隔值

ECRF:

电子案例报告表格

eICE:

早期干预囊性纤维化加剧

EMA:

欧洲医疗机构

FDA:

食品和药物管理局

FEV1:

1秒内用力呼气量

FVC:

强制生命能力

GDPR:

一般数据保护规范

黄尔德:

增量成本效益率

IG:

干预组

MPR:

药物持有率

SFTP:

安全文件传输协议

我们。:

美国

WHO:

世界卫生组织

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下载参考

确认

我们感谢Nora Kofoed-Branzk,Charité - Universitätsmedizin柏林;菲律宾Reimpell,Pari Medical Holding GmbH;Sonja Schlerkmann,Pari Medical Holding GmbH;Yvonne Eibeck,Pari Medical Holding GmbH;Carina Wellmann,Pari Medical Holding GmbH;朱莉娅·威尼斯·杜恩(Thieme)Telecare Ltd .;Silke Schulz博士,M.Doc GmbH在本研究方案规划方面为他们的专家支持。

资金

开放访问资金支持,由Projekt交易组织。该项目,连接囊性纤维化患者的CF - 教练和远程术“由德国创新基金与资金编号:01NVF19008资助。材料支持由Pari Medical Holding GmbH,Starnberg,德国。该研究的设计,管理,分析和报告完全独立于资助者。

作者信息

隶属关系

作者

贡献

MAM和CF构思了这项研究。MAM、RF、SS、MB、CF、FP、DL发起了研究设计,DU、MS、AM和ST帮助实施。MAM是授权持有人。DU, FP和VEA为临床试验设计提供了统计学专业知识。ST写了初稿。所有作者都对研究方案的改进做出了贡献,并批准了手稿的最终版本。所有作者阅读并批准最终稿件。

通讯作者

对应于马库斯亚历山大商城

道德声明

伦理批准和同意参与

该研究已由Charité的伦理委员会批准 - 德国柏林大学(申请号EA2 / 241/20)。有资格参加该研究,参与者必须提供知情书面同意或同意。如果有轻微参与者,还必须提供法律监护人的书面同意。

同意出版物

参与者的出版伪义数据的书面同意包括在研究同意书中。

利益争夺

提交人声明他们没有竞争利益。

额外的信息

出版商的注意事项

BOB体育网站Springer Nature在发表地图和机构附属机构中的司法管辖权索赔方面仍然是中立的。

补充信息

附加文件1:

数据标题:问卷期望conneCT CF。数据描述:关于项目期望conneCT CF及其在研究开始和结束时的完成情况的问卷的英文翻译。

权利和权限

开放访问本文是基于知识共享署名4.0国际许可,允许使用、共享、适应、分布和繁殖在任何媒介或格式,只要你给予适当的信贷原始作者(年代)和来源,提供一个链接到创作共用许可证,并指出如果变化。本文中的图像或其他第三方材料包括在文章的创作共用许可中,除非在材料的信用线中另有说明。如果材料没有包含在文章的创作共用许可证中,而您的预期使用不被法律法规允许或超过允许的使用,您将需要直接获得版权持有人的许可。如欲浏览本许可证的副本,请浏览http://creativecommons.org/licenses/by/4.0/。Creative Commons公共领域奉献豁免(http://creativecommons.org/publicdomain/zero/1.0/)适用于本文中提供的数据,除非另有用入数据的信用额度。

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引用这篇文章

斯塔尔,M,费舍尔,R。et al。一项多中心、随机、对照试验指导和远程监测囊性纤维化患者:conneCT CF。BMC PURM MED.21,131(2021)。https://doi.org/10.1186/s12890-021-01500.

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关键字

  • 囊性纤维化
  • 远程医疗
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